Le Lenmeldy (ou Libmeldy en Europe), une thérapie génique révolutionnaire, est officiellement devenu le médicament le plus cher du monde. Son prix catalogue, fixé aux États-Unis, s’élève à $4,25 millions. Cela représente environ 2,6 milliards de FCFA au taux de change actuel. La conversion en FCFA peut varier.
Ce traitement en une seule dose est développé par l’entreprise de biotechnologie Orchard Therapeutics, désormais acquise par Kyowa Kirin. Il est conçu pour traiter une maladie génétique ultra-rare et mortelle : la leucodystrophie métachromatique (MLD).
Pourquoi Lenmeldy est le Plus Cher ?
Lenmeldy coûte $4,25 millions. Avec ce prix, il bat le précédent record détenu par Hemgenix. Hemgenix est une thérapie génique pour l’hémophilie B. Elle coûte $3,5 millions (environ 2,1 milliards de FCFA).
Le coût exorbitant de ces traitements reflète la nature de la thérapie génique. C’est une approche personnalisée. Elle est extrêmement complexe à développer et à produire. Elle vise à guérir une maladie en une seule injection. Cela se fait en corrigeant la cause génétique sous-jacente.
La Leucodystrophie Métachromatique (MLD)
Le Lenmeldy s’adresse aux enfants atteints de leucodystrophie métachromatique précoce (MLD). C’est une maladie héréditaire très rare. Elle affecte le cerveau et le système nerveux.
• Cause : Elle est due à la mutation d’un gène qui empêche le corps de produire une enzyme essentielle. Ceci entraîne l’accumulation de substances grasses (sulfatides) dans les cellules nerveuses.
• Conséquences : L’accumulation endommage le système nerveux. Elle provoque une régression du développement et des symptômes dévastateurs. Ces symptômes incluent la perte des fonctions motrices et cognitives, la paralysie, la cécité et la surdité. Sans traitement, la maladie conduit souvent à une mort prématurée.
Le Lenmeldy agit en introduisant une copie fonctionnelle du gène manquant. Cela permet la production de l’enzyme. Ainsi, la progression de la maladie est stoppée.
À propos de l'auteur
